Terapie di editing genetico: costi elevati e il ruolo dell’NHS nel garantire l’accesso

Introduzione

Le terapie all’avanguardia esistono, ma il mercato non riesce a renderle accessibili a basso costo. Il Regno Unito dovrebbe rafforzare la capacità dell’ NHS in modo che le cure diventino beni collettivi anziché prodotti costosi.

Genomi e malattie rare

Solo una piccola frazione dei circa 20.000 geni umani può causare una malattia quando viene alterata. Questa piccola parte è responsabile di migliaia di disturbi rari. In una condizione comune come il diabete di tipo 2, la biologia di base è simile per milioni di pazienti e il medico può prescrivere metformina. Con una malattia genetica, la mutazione può interessare un numero molto ridotto di persone e spesso i medici non sanno nemmeno quale mutazione sia responsabile, né come correggerla.

Innovazioni e costi

Le recenti scoperte nel campo dell’editing genetico attirano l’attenzione dei media. Tuttavia, le terapie sono costose e complesse da sviluppare. Il costo medio per portare un nuovo farmaco ai pazienti è di circa 2 miliardi di dollari. Come osserva Brian David Smith in New Drugs, Fair Prices, il tasso di successo dalla scoperta al mercato è molto basso e ci sono trattamenti approvati per meno del 10 % delle 8.000 malattie che colpiscono gli esseri umani. Gli incentivi commerciali tendono a indirizzare l’innovazione verso farmaci oncologici redditizi e terapie a lungo termine per grandi popolazioni, lasciando le terapie genetiche complesse per condizioni molto rare troppo costose da sviluppare e troppo piccole per generare profitti.

Continua a leggere…

Fonti

Fonte: The Guardian

Speculazione Etica Automatica Basata sulla Semplice Ovvietà del Buon Senso Comune

Cosa vedo con chiarezza

Le terapie innovative esistono ma sono troppo costose per essere diffuse. Solo una piccola parte dei geni è responsabile di molte malattie rare. I medici spesso non sanno come trattare queste condizioni.

Cosa non capisco (ma vorrei capire)

Perché il costo di sviluppo di una nuova terapia sia così alto e perché le aziende non riescano a trovare un modello di business sostenibile per le malattie rare.

Cosa spero, in silenzio

Che l’ NHS possa diventare in grado di fornire cure come beni collettivi, garantendo l’accesso a tutti i pazienti.

Cosa mi insegna questa notizia

Che l’innovazione medica è fortemente influenzata dagli incentivi di mercato, che non sempre coincidono con le esigenze di salute pubblica.

Cosa collega questa notizia ad altri temi

Relazione con l’equità sanitaria, la politica dei prezzi dei farmaci e la gestione delle risorse pubbliche.

Cosa mi dice la storia

Che le malattie rare rimangono poco trattate a causa di motivi economici, non di mancanza di conoscenza scientifica.

Perché succede

Il tasso di successo dalla scoperta al mercato è basso, i costi di sviluppo sono elevati e le popolazioni di pazienti sono piccole.

Cosa potrebbe succedere

Le terapie rimarranno costose e l’accesso sarà limitato, soprattutto per le condizioni rare.

Cosa rimane da fare (secondo il buon senso)

Costruire la capacità dell’ NHS e creare un nuovo contratto sociale che renda le cure accessibili a tutti.

Cosa posso fare?

Supportare iniziative di sanità pubblica e sostenere politiche che promuovano l’accesso equo alle terapie.

Per saperne di più

Per ulteriori dettagli, consultare l’articolo originale su The Guardian.

Domande Frequenti

• Quali geni possono causare malattie? Solo una piccola frazione dei circa 20.000 geni umani può causare una malattia quando viene alterata.
• Perché i trattamenti per le malattie rare sono così costosi? Il costo medio per sviluppare un nuovo farmaco è di circa 2 miliardi di dollari, e le popolazioni di pazienti sono molto piccole, rendendo difficile ottenere profitti.
• Cos’è un bene collettivo in ambito sanitario? Un bene collettivo è una risorsa che è disponibile per tutti i membri della società, piuttosto che essere venduta come prodotto privato.
• Qual è il ruolo dell’ NHS in questo contesto? L’ NHS dovrebbe rafforzare la sua capacità di fornire cure innovative in modo che diventino accessibili a tutti i cittadini.
• Come si può migliorare l’accesso alle terapie genetiche? È necessario un nuovo contratto sociale che includa investimenti pubblici e incentivi per lo sviluppo di terapie per malattie rare.